2004年夏天，某市电板厂工东说念主因弥远战斗重金属镉发生集体中毒，部分患者被蹙迫转送至广东省行状病防治院。濒临这些体镉严重增高，仍是出现肾功能损害的患者，大夫们堕入安坐待毙的困境——镉被寰球卫生组织列为Ⅰ类致癌物，一朝干涉东说念主体便如幽魂般蓄积在肾细胞中，生物半衰期长达30年以上，全球尚无有用驱镉药物，临床只可提供不雅察与赈济诊治。
近二十年后，破局晨曦初现。7月1日，由原广东省行状病防治院大家团队历经近二十年研发的原创驱镉药物GMDTC，矜重在该院脱手Ⅱa期临床进修。标记着我国在攻克镉中毒这一全球大众卫生艰巨上迈出关节一步，广泛饱受镉走漏威逼的患者迎来“有药可盼”的新但愿。
镉中毒的危害过甚诊治困境，在历史上留住了千里重的印章。上世纪60年代日本富山县爆发的“痛痛病”，就是慢性镉中毒导致骨骼严重疏松、变形以致自觉性骨折的典型案例。2004年发生在国内的电板厂工东说念主中毒事件，导致患者致病也恰是该金属。据究诘，镉当作第48号元素，通过行状走漏或环境混浊干涉东说念主体后，主要蓄积于肾小管细胞，枯竭自然的排出机制，其生物半衰期可长达30年以上。这种弥远蓄积不仅径直挫伤肾脏，更可能诱发“痛痛病”、慢性肾病、不孕不育以致癌症。
然而，濒临患者的可怜，国表里医学界弥远枯竭有用应酬妙技。广东省行状病防治院的大家回忆，过去临床诊治妙技极为有限，主要依靠“不雅察”和“赈济诊治”，患者因无药可治而心扉孔殷，社会影响长远。镉中毒，成为横亘在大众卫生限制的沿途坚贞壁垒。
改换“无药可医”近况的重担，落在了广东省行状病防治院科研东说念主员的肩上。该院毒理学大家唐小江博士亲历了2004年镉中毒事件。在多年临床不雅察与究诘积聚的基础上，唐小江提议了一个踊跃的表面假定——“入胞取毒”：即策画一种药物，随机干涉肾细胞，精确找到并“收拢”蓄积其中的镉离子，再将其安全地带出细胞、排出体外。
这一设思的科学基础，在于诓骗肾细胞内自然的SGLT2-GLUT2葡萄糖转运通说念。唐小江团队受到糖尿病药物卡格列净（一种SGLT2扼制剂）的启发，相识到该通说念责罚了水溶性物资出入细胞的关节问题。他们翻新性地在药物分子上推敲了随机诓骗此通说念的结构（即唐博士提到的“葡萄糖”或关联基团），并策画了特异性螯合镉离子的“礼物”（配体），撤职“合手大放小”（即选择性劝诱重金属）的螯合旨趣（酸软碱表面），最终造成了GMDTC的雏形。
研发之路充满艰辛。技俩起步畸形沉重，动身点仅获取院指点赈济的5万元经用度于化合物合成，药物合成后又依靠下层科研东说念主员合作建立动物模子进行初步考据。自然早期肯求了专利，但后续究诘因枯竭资金赈济一度停滞。曲折出当今达安基因对该技俩价值的认同和投资，推动了究诘的深入。2017年，唐小江团队在珠海树立公司（健尔圣医药），获取了首笔首要投资，技俩干涉加快阶段。关联机制究诘和实际效果最终发表于外洋期刊。2022年11月，GMDTC获取国度药品监督料理局批准干涉临床进修阶段。
新药起程：Ⅱa期临床点亮救治晨曦
GMDTC干涉Ⅱa期临床进修，是镉中毒防治限制具有里程碑有趣的冲突。本次进修由广东省行状病防治院当作临床进修机构主导开展，长入申办方健尔圣医药共同鼓励。中枢目的在于评估GMDTC在不同剂量下的安全性与东说念主体耐受性，这是探索改日精确诊治决策不能或缺的关节门径。进修策画严格撤职《药物临床进修质地料理步调》（GCP）及外洋国内关联章程。尤为首要的是，为确保受试者的职权和安全得到最猛进度的保险，技俩相配建立了孤苦的安全性监查委员会（SMC），对进修经过进行孤苦监督和评估。
这一阶段的究诘承载着安详的守望。正如胡世杰院长在脱手会语言中指出，该技俩的脱手不仅是对受镉混浊威逼东说念主群的切实回话，更是践行“推动医学翻新，为大众健康孝敬力量”责任的具体举止。其重通衢理在于：它有望澈底填补国表里慢性镉中毒无殊效解毒药物的空缺。唐小江博士在脱手会上暗意，过去中毒事件中的部分患者，于今仍在入院恭候，技艺已长达二十余年。GMDTC的研发，恰是为了早日扶助这些穷年累月饱受病痛折磨的患者，扫尾科研东说念主员的初心。同期，该药物改日也将惠及更平庸的环境镉走漏东说念主群。
采写：南齐记者王说念斌通信员黄明
